با حضور دهقانی فیروزآبادی؛
فاز اول پروژه ژن‌درمانی کودکان مبتلا به سرطان خون افتتاح شد
فاز اول پروژه ژن درمانی کودکان مبتلا به سرطان خون (کارتی‌سل‌تراپی) با حضور معاون علمی، فناوری و اقتصاد دانش‌بنیان رییس جمهور در مرکز طبی کودکان افتتاح شد. این روش درمانی برای درمان یک پسربچه پنج ساله مقاوم به درمان شیمی درمانی، موفقیت آمیز بوده است.
به گزارش عصرپرس، در این مراسم که صبح امروز (شنبه) برگزار شد، روح الله دهقانی فیروزآبادی معاون علمی، فناوری و اقتصاد دانش‌بنیان رییس جمهور، دکتر امیرعلی حمیدیه رییس پژوهشکده ژن، سلول و بافت دانشگاه علوم پزشکی تهران، دکتر حسین قناعتی رییس دانشگاه علوم پژشکی تهران و جمعی از محققان این حوزه حضور داشتند.برای نخستین بار در کشور و با کمک محققان دانشگاهی و فعالان شرکت‌های دانش‌بنیان، با استفاده از روشی نوآورانه، درمانی برای نوعی از سرطان خون در کودکان ارائه شده که مبتنی بر سلول و ژن درمانی است. در این روش درمان با سلولهای T گیرنده آنتی ژن کایمریک یا درمان CAR-T انجام می‌شود. این روش، به لنفوسیت‌های T کمک می‌کند تا با انواع خاصی از سرطان مبارزه کنند. لنفوسیت‌های T بخش‌هایی از سیستم ایمنی بدن هستند که سلولهای خارجی را شناسایی کرده و به کشتن آنها کمک می کنند.
از مزایای سلول درمانی با سلولهای CAR-T این است که می‌تواند بیمارانی را که سرطان خون یا لنفوم آنها به شیمی درمانی و پیوند سلولهای بنیادی خون ساز پاسخ نداده است، درمان کند. به نوعی یک درمان موفق و طولانی مدت برای افرادی به شمار می‌رود که مبتلابه سرطان خون یا لنفومی باشند که به هیچ درمان دیگری پاسخ نداده اند.
از دیگر مزایای این روش، می‌توان به هدف گیری طیف وسیعی از آنتی ژن‌های توموری، توانایی شناسایی سلولهای بدخیمی که از دست شناسایی سیستم ایمنی فرار کرده‌اند، عدم وقوع بیماری پیوند علیه میزبان (GVHD) در مقایسه با پیوند سلولهای بنیادی خون ساز، کوتاه شدن زمان بستری بیمار در بیمارستان، کمتر شدن محدودیت‌های غذایی و ارتباطات اجتماعی بیمار بعد این درمان اشاره کرد.
درمان با کار تی، به سلولهای T بیمار گیرنده‌های مناسب را برای اتصال به سلولهای سرطانی می‌دهد بنابراین سیستم ایمنی می‌تواند آنها را از بین ببرد. فرآیند دست ورزی سلولهای T برای مبارزه با سرطان که در واقع نوعی ژن درمانی است؛ درمان CAR-T نامیده می‌شود.
به ثمر نشستن بیش از دو دهه تلاش
امیر علی حمیدیه دبیر ستاد توسعه فناوری سلولهای بنیادی و پزشکی بازساختی معاونت علمی، فناوری و اقتصاد دانش‌بنیان ریاست جمهوری با اشاره به روند آغاز و پیشرفت فرآیند سلول درمانی در کشورمان عنوان کرد: نخستین ژن درمانی موفق در ایران به روش CART CELL در شهریور سال ١٤٠١ در بیمارستان مرکز طبی کودکان وابسته به دانشگاه علوم پزشکی تهران انجام شد.
رییس بخش پیوند سلولو‌های بنیادی مرکز طبی کودکان، ادامه داد: این پیشرفت بزرگ علمی در کشور با همکاری مرکز تحقیقات سلول و ژن درمانی کودکان در پژوهشکده ژن سلول و بافت دانشگاه علوم پزشکی تهران با یک شرکت دانش بنیان مستقر در مرکز جامع سلولهای بنیادی و پزشکی بازساختی این دانشگاه انجام شده و به ثمر رسیده است.
حمیدیه، درباره فردی که این روش درمانی بر روی وی با موفقیت نتیجه‌بخش بوده عنوان کرد: بیمار پسر ۵ ساله مبتلا به سرطان خون نوع لوکمی لنفوبلاستیک حاد که 3 بار سابقه برگشت یا عود بیماری داشته و به درمان‌های رایج شیمی درمانی پاسخ مناسب نداده بود. به دلیل نداشتن دهنده مناسب برای پیوند سلولهای بنیادی و مقاوم بودن به شیمی درمانی بیمار کاندید ژن درمانی شد. بیمار پس از گذشت بیش از دو ماه از تزریق سلولهای CAR-T در استخوان، دارای شرایط بالینی مناسب بدون حضور سلولهای بدخیم در خون و مغز است.
وی ادامه داد: با همکاری مرکز جامع سلول های بنیادی دانشگاه تهران و شرکت دانش بنیان مستقر به صورت مستمر، بسترسازی‌های لازم صورت گرفت تا آمادگی در بیمار برای تزریق سلول های کارتی ایجاد شود. با ارزیابی نهایی و کنترل کیفی کار، تزریق سلول های کارتی به بیمار تزریق شد. نتایج نشان داد محصول ایرانی ساخت این شرکت دانش بنیان بسیار کارآمد بوده است و ۲۸ روز بعد از تزریق، بلاست موجود در خون تا حد زیادی کاهش یافت و شرایط بیمار رو به بهبودی رفت.
فوق تخصص خون، سرطان و پیوند سلولهای بنیادی کودکان، با بیان این‌که تلاش‌های مستمر در مسیر پژوهش و توسعه روش‌های فناورانه سلول‌درمانی و ژن‌درمان طی سال‌های ابه قدری خوب پیش رفتیم که زمینه کار روی درمان ۷۰ نوع دیگر از بیماری ها نیز فراهم شد. در کنار تنوع بیماری هایی که تحت پیوند قرار می‌گرفتند پیوند سایر بخش ها نیز توسعه یافت از جمله بانک سلول های بنیادی با حمایت معاونت علمی راه اندازی شد. همچنین پلتفرم شبکه ملی اهداکنندگان راه اندازی و بعد به وزارت بهداشت منتقل شد. بخش پیوند سلول های بنیادی کودکان از سال ۹۵ به مرکز طبی کودکان منتقل شد و فعالیت‌ها از آن زمان ادامه دارد.
وی با بیان این‌که توسعه روش‌های درمانی، فرآورده‌ها و تجهیزات این حوزه امروز توسط شرکت های دانش بنیان صورت تامین می‌شود، ادامه داد: اگر سه شاخه این حوزه را سلول درمانی، ژن درمانی و مهندسی بافت بدانیم بخش ژن درمانی بخش بازارساز و اولویت دار این حوزه است و در شمار اولویت‌های حمایتی برای ایجاد ارزش افزوده و ارتقای سلامت قرار می‌گیرد.
وی یادآور شد: این دارو در حال حاضر در مرحله کارآزمایی بالینی قرار دارد و روی یک کودک مبتلا به سرطان خون که در مقابل همه روش‌های درمانی مقاومت می‌کرد؛ جواب داده و حال عمومی این کودک خوب است و روند درمانی وی در شرایط مطلوبی قرار دارد.
رییس بخش پیوند سلول های بنیادی مرکز طبی کودکان خاطرنشان کرد: این روش درمانی به همت تیمی از پزشکان ایرانی و یک شرکت دانش بنیان با حمایت معاونت علمی، فناوری و اقتصاد دانش بنیان ریاست جمهوری در مرکز جامع سلولهای بنیادی و پزشکی بازساختی دانشگاه علوم پزشکی تهران انجام شده است و همچنان نیازمند حمایت‌های مادی و معنوی وزارت بهداشت، درمان و آموزش پزشکی و دانشگاه علوم پزشکی تهران هستیم.
